Une autre façon de s’engager dans le combat contre la mucoviscidose

Une autre façon de s'engager dans le combat contre la mucoviscidose

La Virade de Cergy-Pontoise, ce n’est pas uniquement le dernier week-end de septembre,
c’est aussi des engagements toute l’année !

Zoom sur deux étudiants en kinésithérapie : Eudes Mathéo

Deux étudiants en dernière année de kinésithérapie qui ont découvert la mucoviscidose lors d’un stage avec Sophie, ont choisi d’orienter leurs mémoires de fin d’études vers cette pathologie complexe. Eudes et Mathéo, tous deux originaires de l’agglomération de Cergy-Pontoise, sont imprégnés par le défi de la mucoviscidose et animés par l’envie de participer à la lutte contre cette maladie.

Objectif ? Mettre en lumière l’impact sur la vie quotidienne des patients du traitement Kaftrio®, commercialisé en France depuis janvier 2021. Le Kaftrio® est un modulateur de la protéine CFTR dont le dysfonctionnement ou l’absence est responsable de la mucoviscidose.

D’un côté, nous retrouvons Eudes originaire de Menucourt. 

Après des études de pédicurie-podologie et une année d’expérience professionnelle, son aspiration profonde l’a conduit à poursuivre des études en kinésithérapie à l’IFMK de Berck

Pour son mémoire de fin d’études, il réalise une étude approfondie, centrée sur l’influence du traitement Kaftrio® sur la qualité de vie des patients atteints de mucoviscidose. Son travail de recherche inclut la réalisation d’un questionnaire spécialement conçu pour recueillir et évaluer les répercussions du traitement Kaftrio® sur la qualité de vie des patients. 

Il a pour ambition de déterminer les indicateurs sur lesquels le Kaftrio agit et ceux sur lesquels il n’agit pas.

De l’autre côté, nous (re)découvrons Mathéo, également étudiant en dernière année de kinésithérapie. 

Il suit ses études à l’IFMK d’Assas (Paris XV). Touché par les patients souffrant de la mucoviscidose, Mathéo est engagé depuis plusieurs années dans la lutte contre la mucoviscidose en étant bénévole à la Virade de Cergy-Pontoise. Pour l’édition 2023, il était même responsable des 364 bénévoles.

Passionné par la prise en charge en kinésithérapie de cette maladie, il a choisi de consacrer son mémoire à une dimension particulière de celle-ci : la fatigabilité des patients sous le traitement Kaftrio®. Depuis la mise sur le marché de ce médicament, les témoignages sont nombreux : l’ensemble des symptômes et troubles liés à la mucoviscidose, particulièrement les manifestations respiratoires ont diminué de manière significative voire spectaculaire. Mais les patients sous Kaftrio® sont-ils aussi peu fatigables qu’une personne saine ou restent-ils tout de même fatigables ?

Dans son mémoire, Mathéo élabore un protocole qui permettra de mesurer l’endurance et la dépense énergétique de ces patients.

Non seulement ces deux mémoires de fin d’études contribueront à la compréhension de l’incidence du Kaftrio® sur l’amélioration de la qualité de vie mais ils mettent également en avant l’engagement profond des deux étudiants en kinésithérapie dans la recherche et la prise en charge de cette maladie, avec un regard particulier sur la qualité de vie des patients.

Lors de mon premier stage en kinésithérapie dans le cabinet de Sophie, j’ai été marqué par plusieurs patients souffrant de la mucoviscidose. C’est sans hésitation que j’ai choisi de réaliser mon mémoire de fin d’études sur la mucoviscidose.

Ma rencontre avec Sophie a été déterminante dans mes études en kinésithérapie. Et les rencontres avec ses patients atteints de la mucoviscidose m’ont beaucoup touché et ont déterminé mon choix de travailler et de m’investir dans la kinésithérapie respiratoire. J’ai hâte de travailler et de pouvoir les prendre en charge !

Quel plaisir de partager mon engagement pour la lutte contre la mucoviscidose avec ces deux étudiants en kinésithérapie !

Ces deux mémoires ne sont que le début d’un projet commun entre Eudes, Mathéo et Sophie.

Un Grand Merci à tous les 3 pour leur engagement dans le combat la mucoviscidose !

Si vous souhaitez soutenir la Virade de Cergy-Pontoise, faites un don !

Bonnes nouvelles 2023

Les bonnes nouvelles 2023

L’année 2023 a été synonyme de « bonnes nouvelles » pour de nombreuses familles touchées par la mucoviscidose.

Commençons par Camille, jeune femme atteinte de mucoviscidose et sous Kaftrio® depuis 1 an, qui a eu le bonheur de mettre au monde une petite Chloé le 6 février !

Toute l’équipe de la Virade de Cergy-Pontoise  a souhaité Bienvenue à Chloé et a félicité les parents !

Quel plaisir de voir Camille pouvoir construire une famille malgré sa mucoviscidose !

La nouvelle, peut-être la plus impressionnante : Emilie, 14 ans, qui a vu son VEMS (une des mesures spirométriques les plus importantes qui permet d’évaluer la fonction respiratoire) doubler depuis qu’elle bénéficie du Kaftrio®.

Quelle joie de voir Emilie, rayonnante, utiliser ses capacités pour pouvoir faire du sport et réussir à courir le 6 km de la Virade de Cergy-Pontoise.

Autre bonne nouvelle ! William, 8 ans a eu un très beau cadeau pour commencer l’année 2023 : il peut bénéficier depuis début janvier 2023 du Kaftrio®, traitement qui agit spectaculairement sur la fonction respiratoire.

 

Super nouvelle pour William et sa famille d’autant plus qu’il n’avait pas pu bénéficier des premiers traitements modulateurs de la protéine CFTR !

Il ne faut pas oublier, Élise, 3 ans qui va pouvoir bénéficier dans les tous prochains jours du Kaftrio® qui n’était accessible qu’à partir de 6 ans jusqu’à maintenant. 

Après l’avis positif de la Haute autorité de santé (HAS), ce sont 500 enfants âgés de 2 à 5 ans porteurs d’au moins une mutation F508del qui vont pouvoir bénéficier du Kaftrio® dans le cadre d’un accès précoce.

Quel beau cadeau de Noël pour les familles de ces jeunes enfants qui attendaient impatiemment 
qu’ils puissent disposer de ce traitement le plus rapidement possible !

Pour finir, soulignons que désormais cinq kinésithérapeutes du cabinet de kinésithérapie de Vauréal sont formées au drainage autogène et à la prise en charge des patients atteints de la mucoviscidose.

Quel soulagement pour les patients et leurs familles de savoir qu’ils peuvent compter sur ces kinésithérapeutes !

L’équipe de la Virade de Cergy-Pontoise se réjouit de ses bonnes nouvelles
et est mobilisée pour continuer à donner les moyens à 
Vaincre la Mucoviscidose de poursuivre le combat.

Vaincre la Mucoviscidose a renforcé son action en soutien de la recherche pour que tous les patients qui ne peuvent accéder aux modulateurs actuellement disponibles, puissent bénéficier un jour des progrès thérapeutiques, quel que soit leur profil génétique, qu’ils soient ou non greffés.

Pour que la recherche puisse continuer d’apporter de bonnes nouvelles pour les patients souffrant de la mucoviscidose, participez à la page de collecte de la Virade de Cergy-Pontoise !

Continuons le combat !

Tous avec les patients transplantés

Tous avec les patients transplantés

Parce que certains patients atteints de mucoviscidose ne peuvent toujours pas disposer d’un traitement efficace, la Virade de Cergy-Pontoise se mobilise pour les patients transplantés.

2 000 patients en raison de leur statut de greffé ou de leur profil génétique (mutation rares) ne peuvent pas bénéficier du Kaftrio®, traitement révolutionnaire qui s’attaque aux causes de la maladie.

Vaincre la Mucoviscidose se mobilise depuis plusieurs années pour améliorer la survie et la qualité de vie des patients transplantés.

Lorsque la dégradation importante de la fonction respiratoire menace la vie des patients atteints de mucoviscidose, la transplantation des poumons est envisagée.

La transplantation, si elle reste une étape non dénuée de risques, n’en demeure pas moins une solution pleine d’espoir pour de nombreux patients. 

Les progrès des techniques chirurgicales, de l’anesthésie et des traitements contre le rejet et les infections sont constants, permettant une amélioration de la fonction du greffon à long terme.

Il est important que le délai d’attente soit le plus court possible et que les caractéristiques du greffon offrent les meilleures garanties de survie. Tout doit être mis en œuvre pour éviter le décès en période d’attente de greffe.

Comme pour toute pathologie pour laquelle la transplantation sauve des vies, l’objectif est d’assurer une transition « vitale » en attendant de trouver d’autres traitements plus efficaces. C’est particulièrement vrai dans la mucoviscidose où les recherches sont orientées sur une correction du défaut génétique fondamental par thérapie moléculaire ou génétique, avec beaucoup d’espoirs.

La transplantation pulmonaire en France : quelques chiffres

D’après les données 2021 du Registre Français de la Mucoviscidose, 955 patients atteints de mucoviscidose vivaient avec un organe transplanté (essentiellement une transplantation bi-pulmonaire).

L’activité de transplantation pulmonaire est en régression depuis quelques années, avec 17 transplantations pulmonaires pratiquées en France en 2021 sur des patients atteints de mucoviscidose (contre 90 à 110 par an les années précédentes).

La mucoviscidose touche d’autres fonctions que la respiration et les patients peuvent être de plus en plus souvent concernés par la transplantation d’autres organes, en particulier de foie et de rein, et de certains tissus. La greffe d’îlots de Langerhans semble par exemple donner des corrections efficaces du diabète, fréquemment associé à la mucoviscidose.

Promouvoir le don d'organes, ou quand une mort peut sauver plusieurs vies

Depuis 2019, les associations Vaincre la Mucoviscidose et Grégory Lemarchal, avec le soutien de l’Agence de la biomédecine et de la Fondation de l’Académie de Médecine, s’unissent pour adopter le ruban vert, symbole du don d’organes et de tissus. Ce ruban rappelle à tout citoyen que, selon la loi française, nous sommes tous donneurs, sauf si nous avons exprimé notre refus de notre vivant.

En attendant, toute notre reconnaissance va aux donneurs d’organes et à leurs familles
pour tous les patients atteints de mucoviscidose qui, sans ce geste,
n’auraient pas connu des années supplémentaires pour respirer.

Afin de ne pas oublier les patients qui n’ont pas la chance de pouvoir bénéficier du Kaftrio®, Vaincre la Mucoviscidose a lancé, à l’automne 2021, un défi à la communauté scientifique : trouver une solution thérapeutique pour tous les patients.

Pour cela, Vaincre la Mucoviscidose a mis en place un DIsposiTif Complémentaire à son Appel à Projets recherche annuel « DI-T-CAP » doté d’un million d’euros par an et pendant 3 ans.

Deux chercheurs ont été retenus pour leur ambition et leur nouveauté. Chacun d’eux pilotera un consortium réunissant plusieurs équipes de recherche :

  • Fabrice Lejeune, institut de biologie de Lille, pour de nouvelles pistes de recherche pour corriger les altérations moléculaires de patients non éligibles aux modulateurs de CFTR, présentant un profil génétique rare ;
  • Antoine Roux, hôpital Foch à Suresnes, travaillera à la prévention et au traitement du rejet du greffon pulmonaire.

L’ambition de Vaincre la Mucoviscidose : Ne laisser aucun patient sans solution thérapeutique

Notre objectif : A l’occasion de la journée mondiale du don d’organes et de la greffe, la Virade de Cergy-Pontoise s’est lancée le défi de collecter 2000€ pour continuer à donner les moyens à Vaincre la Mucoviscidose de financer la recherche au profit des patients non éligibles à Kaftrio®.

Les dates clés de Vaincre La Mucoviscidose

Les dates clés de Vaincre la Mucoviscidose

Depuis sa création, l’association Vaincre La Mucoviscidose a permis des avancées considérables pour la vie des personnes atteintes de la mucoviscidose et de leur famille, grâce à l’investissement des professionnels de santé, des chercheurs et des bénévoles.

Un demi siècle de progrès

La découverte du gène responsable de la maladie en 1989, les progrès de la médecine, des traitements et de la prise en charge ont notamment permis de faire reculer massivement la maladie.

Le chiffre le plus évocateur est sans doute l’espérance de vie : de 7 ans pour les enfants nés en 1965, elle est proche de 50 ans pour ceux qui naissent aujourd’hui.

Toutes ces avancées ont pu être obtenues grâce 
à la mobilisation des chercheurs, des professionnels de santé, des partenaires et des bénévoles !

Cette moyenne ne doit toutefois pas faire oublier
que l’âge médian de décès des personnes atteintes de la mucoviscidose est de 38 ans,
le combat reste entier !

Regardez cette vidéo qui retrace l’histoire de notre formidable association nationale Vaincre la Mucoviscidose :

Vous souhaitez soutenir la lutte contre la mucoviscidose :

Faites un don à notre Virade de Cergy-Pontoise en cliquant ici !

Tous les dons sont reversés en intégralité à Vaincre la Mucoviscidose et ouvrent droit à un reçu fiscal.

Les effets du traitement novateur Kaftrio® commercialisé en France depuis juillet 2021

Les effets du traitement novateur Kaftrio®
commercialisé en France depuis juillet 2021

Qu'est-ce que le Kaftrio® ?

Le Kaftrio® fait partie de la famille des modulateurs de la protéine CFTR dont le dysfonctionnement ou l’absence est responsable de la mucoviscidose.

Les modulateurs de CFTR visent rétablir, tout au moins partiellement, la fonctionnalité de la protéine CFTR.

Produit par le laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals, Kaftrio® est une combinaison de trois molécules (trithérapie), qui cible un large nombre de patients atteints de mucoviscidose. 

Il est composé de :

  • 2 correcteurs de la protéine CFTR : tézacaftor et élexacaftor;
  • 1 potentiateur (ou activateur) de CFTR : ivacaftor.

Ivacaftor est le principe actif du médicament Kalydeco®, premier modulateur de CFTR mis sur le marché́ en 2012, en monothérapie.
Kaftrio® est prescrit en association avec Kalydeco® par les médecins de CRCM et délivré́ en pharmacie de ville.

Comment s'est déroulée la commercialisation de ce traitement en France ?

Pour qu’un médicament soit commercialisé et remboursé par la Caisse Nationale d’Assurance Maladie, un accord entre le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS) et le laboratoire pharmaceutique doit être signé. Cet accord détermine le prix de vente

Une parution au Journal Officiel (JO) permet au laboratoire de lancer la commercialisation de son médicament et de le rendre ainsi disponible en pharmacie.

Le 26 juin 2021, Olivier Véran, alors ministre de la Santé et des Solidarités a annoncé l’accord sur le prix de vente de Kaftrio® entre le CEPS et Vertex Pharmaceuticals, après 5 mois de discussions.

La parution au JO a eu lieu le 3 juillet 2021. Depuis juillet 2021, le traitement est à commander en pharmacie de ville sur prescription du médecin de CRCM aux patients qui entrent dans l’indication de l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM).

Combien de patients entrent dans l'indication de Kaftrio® ?

L’Autorisation de Mise sur le Marché en Europe a été obtenue en août 2020 et le traitement est indiqué́ pour les patients de 12 ans et plus, avec 2 mutations F508del ou une F508del associée à une mutation fonction minimale.

En France, le traitement est disponible pour cette indication depuis juillet 2021.

En février 2022, la première extension de l’AMM est parue au Journal Officiel : l’indication au Kaftrio® est alors élargie à tous les patients de 12 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del.

Ce sont maintenant 2200 personnes qui bénéficient du Kaftrio® en France soit 30% des patients et 3277 qui bénéficient d’un des 4 modulateurs disponibles.

Et, l’application de l’extension de l’AMM aux patient âgés de 6 à 11 ans porteurs d’au moins une mutation F508del est attendue dans les mois à venir.

Quels sont les effets cliniques de ce traitement ?

Le Pr Pierre-Regis Burgel a collecté les données des 245 patients qui ont débuté le traitement avant sa commercialisation en France, entre décembre 2019 et août 2020 grâce à l’accès compassionnel donné par le laboratoire Vertex aux patients présentant un état grave grâce à une Autorisation Temporaire d’Utilisation Nominative (ATUn).

L’étude réalisée par le Pr Pierre-Regis Burgel, chez les patients sous Kaftrio® via l’Autorisation Temporaire d’Utilisation Nominative ainsi que les témoignages collectés par l’association Vaincre la Mucoviscidose pour la contribution à la Haute Autorité́ de Santé mettent en évidence une diminution significative voire spectaculaire pour certains patients de l’ensemble des symptômes et troubles liés à la mucoviscidose, particulièrement les manifestations respiratoires.

 

Le bilan 2021 des données du registre français de la mucoviscidose met en évidence la fantastique diminution

du nombre de patients ayant eu besoin d’une greffe pulmonaire : 16 en 2021 contre 86 en 2019.

 

Les patients qui étaient concernés par un projet de greffe ont pu voir ce projet suspendu suite à l’amélioration de leur état de santé.

Les effets du Kaftrio® s’observent également dans la diminution des hospitalisations complètes, des prescriptions des traitements à visée respiratoire mais aussi des cures d’antibiotiques par voie intraveineuse (-32%).

D’après l’analyse des témoignages collectés pour la contribution à la HAS, quelques patients rapportent des disparitions des douleurs abdominales ; une digestion normalisée, une baisse des doses de Créon® (extraits pancréatiques) et une prise de poids significative

L’analyse des données « en vie réelle » sur un grand nombre de patients et sur le long terme apporteront plus de réponse sur l’effet de Kaftrio® sur les atteintes digestives.

 

Les témoignages collectés ont donné́ lieu à un article scientifique sur le ressenti des patients sous Kaftrio®.

101 témoignages de patients ont été analysés.

Nuage de mots Kaftrio

Au moment de l’enquête, ces patients étaient traités par Kaftrio® depuis 3 mois (minimum) à 6 mois (maximum) et étaient âgés de 28 à 41 ans.

En résumé, les patients ayant répondu à l’enquête, tous avec une atteinte sévère, rapportent, après l’initiation de Kaftrio® des effets rapides bénéfiques et positifs qui se sont traduits par une amélioration de la qualité de vie et la possibilité d’envisager de nouveaux objectifs de vie.

Plusieurs patients présents à la Virade de l’Espoir de Cergy-Pontoise bénéficient du traitement Kaftrio®.

Cependant, certains d’entre eux sont greffés ou sont porteurs de mutations rares et ne sont donc pas éligibles à un traitement modulateur de CFTR.

La recherche doit continuer pour TOUS les patients !

Faites un don pour donner les moyens à l’association Vaincre la Mucoviscidose de poursuivre son combat contre cette maladie toujours incurable.

La recherche doit continuer pour TOUS les patients !

Faites un don  pour donner les moyens à l’association Vaincre la Mucoviscidose 

de poursuivre son combat contre cette maladie toujours incurable.

L’association Vaincre la Mucoviscidose

L' Association Vaincre la Mucoviscidose

un mois de la 5ème édition de la Virade de l’Espoir de Cergy-Pontoise,
une présentation de l’association Vaincre la Mucoviscidoseà laquelle est reversée l’intégralité des fonds récoltés par notre Virade, nous semblait intéressante !

Quelques dates-clés

L’Association Française de Lutte contre la Mucoviscidose (AFLM) est créée en 1965 par des parents de jeunes enfants atteints de la mucoviscidose et des soignants.

En 1972, l’AFLM crée un fonds de recherche.
Puis en 1978 l’association est reconnue d’utilité publique.

C’est en 1985 que la première Virade de l’Espoir voit le jour en Auvergne, son but de récolter des fonds et sensibiliser à cette maladie encore peu connue.
L’année 1989 est capitale dans la lutte contre la mucoviscidose. En effet, cette année est marquée par la découverte du gène responsable de la mucoviscidose et par la première transplantation pulmonaire.

En 2001, afin de montrer sa détermination, l’AFLM est rebaptisée Vaincre la Mucoviscidose. Cette même année, la reconnaissance des Centres de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM), si importants dans la prise en charge de la maladie, est obtenue par la circulaire du 22 octobre 2001.

L’année 2002 voit la mise en place du dépistage néonatal systématique en France, essentielle dans le diagnostic précoce de la maladie.

En 2013, le lobbying assuré par Vaincre la Mucoviscidose et la Société Française de la Mucoviscidose permet aux CRCM d’obtenir un financement de 19 millions d’euros de Missions d’intérêt général (contre 12 millions fin 2011).

Les ressources de Vaincre la Mucoviscidose

Depuis 1978, l’Association Vaincre la Mucoviscidose est habilitée à recevoir des legs, des donations et des assurances vie et est agrée pour représenter les usagers.

80% de ses ressources reposent sur la générosité des particuliers et des partenaires.

Cela permet à l’association une indépendance totale : l’Association Vaincre la Mucoviscidose porte la parole des malades et de leurs familles librement auprès des pouvoirs publics ou de l’industrie pharmaceutique et est totalement libre d’assumer ses positions et ses revendications.

Par ailleurs, les ressources de Vaincre la Mucoviscidose font l’objet d’une gestion et d’une répartition transparentegarantie par le comité de la charte du don en confiance, dont l’association est l’un des membres fondateurs.

Les fonds collectés lors des Virades de l’Espoir, sont en priorité affectés au financement de la recherche, mais également à l’amélioration des soins et de la qualité de vie des patients et de leurs familles.

Les missions de Vaincre la Mucoviscidose

L’association se bat pour trouver des traitements pour que TOUS les malades puissent vivre mieux avec la maladie, se projeter dans l’avenir et guérir un jour.

Défenseur acharné des malades et de leurs proches, elle milite pour faire entendre et faire reconnaître leurs droits.

Elle agit pour améliorer leur quotidien.

Vaincre la Mucoviscidose est organisée autour de 4 missions prioritaires

Guérir   en favorisant l’émergence de traitements efficaces pour TOUS les malades.

 

  • soutient tous les pans de la recherche en tant que 1er financeur associatif de la recherche en mucoviscidose en France,
  • contribue à la réalisation des essais cliniques,
  • participe activement aux réseaux scientifiques français et internationaux dont elle est un acteur clé,
  • implique les patients et les proches dans toutes ses actions,
  • promeut une recherche attractive et dynamique (organisation de colloques et de journées thématiques, publications).

Soigner   en améliorant le parcours et la qualité des soins partout en France. 

 

  • Développe et finance une offre de soins qualitative et innovante, au sein des hôpitaux,
  • Impulse des politiques de santé adaptées aux besoins des patients,
  • Participe à l’animation des équipes soignantes et à la formation des patients,
  • Assure le suivi épidémiologique de l’ensemble des malades en France via le pilotage du Registre français de la mucoviscidose,
  • Soutient l’activité́ de transplantation pulmonaire (don d’organe et greffe) et le suivi post-greffe.

Vivre mieux   en compensant l’impact de la maladie sur la vie des malades et de leurs proches.

 

  • Accueille et accompagne individuellement les malades à toutes les étapes de la vie,
  • Valorise les projets de vie,
  • Attribue des aides financières de compensation (scolarité́, emploi, droits sociaux),
  • Milite pour la défense des droits des malades et la reconnaissance d’une situation de handicap,
  • Rassemble régulièrement les malades et leurs proches autour de thématiques communes.

Informer et sensibiliser   en agissant pour mieux faire connaître et reconnaître la maladie : communiquer, mobiliser et fédérer. 

 

  • Élabore et diffuse des campagnes de mobilisation à destination du grand public,
  • Met en œuvre des plaidoyers pour faire reconnaître les droits des malades,
  • Informe les personnes concernées par la maladie (malades, familles, professionnels de santé́ et chercheurs),
  • Communique sur son action et sur la maladie à l’ensemble de ses parties prenantes,
  • Fédère les énergies nécessaires au combat contre la maladie : recrutement et accompagnement de bénévoles, collecte de fonds.

Les bénévoles

Vaincre la Mucoviscidose a la chance de pouvoir s’appuyer sur un réseau de bénévoles engagés dans toute la France.

Ce sont ainsi plus de 5 000 personnes qui sont mobilisées toute l’année partout en France, et jusqu’à 30 000 le jour des Virades.

Les bénévoles sont l’énergie de l’association.

Si vous souhaitez devenir Bénévole du Souffle pour la Virade de Cergy-Pontoise, contactez-nous.

De 1965 à nos jours, les avancées réalisées

La découverte du gène responsable de la maladie en 1989, les progrès de la médecine, des traitements et de la prise en charge ont notamment permis de faire reculer massivement la maladie. Le chiffre le plus évocateur est sans doute l’espérance de vie. De 7 ans pour les enfants nés en 1965, elle est proche de 50 ans pour ceux qui naissent aujourd’hui. Cette moyenne ne doit toutefois pas faire oublier que la médiane de survie des malades n’a pas encore atteint 30 ans, le combat reste entier.

Vaincre la Mucoviscidose est forte de tous les hommes et femmes qui se sont mobilisés depuis sa création en 1965, pour faire bouger les choses, découvrir le gène de la maladie, et lancer des projets de recherche sur lesquels repose un véritable espoir de guérison.

Plus nous serons nombreux, plus nous serons forts

Rejoignez-nous : devenez donateur, bénévole, mobilisez-vous en participant à la Virade de l’Espoir de Cergy-Pontoise.

Toutes les énergies sont utiles pour avancer plus vite et, ensemble, continuer de donner de l’espoir à tous ceux qui sont touchés par la mucoviscidose.

Si vous souhaitez soutenir l’association Vaincre la Mucoviscidose, vous pouvez faire un don sur la page de collecte de la Virade de l’Espoir de Cergy-Pontoise.

Tous les dons sont reversés en intégralité à Vaincre la Mucoviscidose et permettent de bénéficier d’un reçu fiscal de 66% de la valeur du don.

La mucoviscidose ne se voit pas, écoutez-la !

Grand Jeu Concours de l’été de la Virade de Cergy-Pontoise

La Virade de l'Espoir de Cergy-Pontoise organise du 14 juillet au 31 août un Grand Jeu Concours de l'Été !

Le principe ?

Partager sur nos réseaux sociaux une photo d’un goodie (tee-shirt de course, écocup) de notre Virade en respectant le thème de l’été.

Vous n’avez pas encore de goodies de la Virade de Cergy-Pontoise ?

Vous pouvez participer en créant une affiche mentionnant « La Virade de Cergy-Pontoise le 24 Septembre 2022 au Parc des Sports de Vauréal. Festif – Solidaire – Sportif – Familial ».

Le Grand Jeu Concours de l’été de la Virade de Cergy-Pontoise se déroule sur nos réseaux sociaux : Facebook et Instagram.

À gagner : 2 switch !

Comment participer ?

Les conditions pour participer sur Facebook :

Les conditions pour participer sur Instagram :

  • Soyez abonné à notre page,
  • Aimez la publication,
  • Partagez la publication en story en nous mentionnant
  • Mettez-en story votre photo en nous identifiant (ou envoyez-la nous en message privé si vous préférez)
  • Commentez la publication en identifiant 3 ami(e)s pour les inviter à participer au Grand Jeu Concours de l’été de notre Virade !

Tous les participants qui auront rempli les conditions participeront

aux tirages au sort qui auront lieu le 1er septembre à 18h 

 (un tirage au sort pour les participants sur Facebook et un second pour les participants sur Instagram)

ATTENTION : Le lot remporté sera à venir récupérer à Vauréal

Vous avez une question sur notre jeu concours ? Envoyez-nous un message ! 

Depuis sa création, la Virade de l’Espoir de Cergy-Pontoise s’attache à récolter des fonds au profit de l’association Vaincre la Mucoviscidose afin de lui donner les moyens de poursuivre son combat contre cette maladie toujours incurable.

Vous souhaitez donner un réel espoir à tous les patients atteints de mucoviscidose, votre soutien financier est absolument essentiel. 

Faites un don !

Ensemble, poursuivons le combat.

La recherche : pilier essentiel de la lutte contre la mucoviscidose

La recherche : pilier essentiel de la lutte contre la mucoviscidose

De nombreux acteurs tels que les patients, les scientifiques, les soignants, les organismes institutionnels, l’industrie pharmaceutique agissent avec l’association Vaincre la Mucoviscidose pour faire avancer la recherche, de la recherche fondamentale à la recherche clinique.

L’origine de la maladie

Il est désormais établi qu’un défaut au niveau du gène CFTR, et de la protéine issue de ce gène, est à l’origine d’une cascade d’événements cellulaires aboutissant, in fine, à l’expression des symptômes de la maladie.

Parallèlement à l’identification de ces événements, la recherche développe des stratégies dans le but de corriger ces défauts.

La recherche fondamentale

Le grand espoir est de trouver un traitement fondamental qui s’attaquerait à la cause originelle de la mucoviscidose.

Deux stratégies de recherche s’attaquent directement aux causes de la mucoviscidose :

La thérapie génique

Elle consiste à introduire une copie saine du gène CFTR dans les cellules d’un patient.

Il s’agit en premier lieu d’acheminer le gène sain vers les cellules cibles. Dans le cas de la mucoviscidose, les cellules ciblées sont celles des voies respiratoires. Le gène sain est donc transporté jusqu’aux cellules respiratoires par des transporteurs appelés des vecteurs.
Environ 2 000 essais cliniques de thérapie génique ont été menés ou sont en cours depuis 1989, dont 65 % dans le domaine du cancer, 11 % contre les maladies monogéniques telles que la mucoviscidose. Le reste concerne des maladies infectieuses, cardiovasculaires, neurologiques ou encore ophtalmologiques.

Malgré des premiers résultats mitigés, les chercheurs ne lâchent pas prise et commencent à s’intéresser à un vecteur viral peut-être plus prometteur qu’un vecteur synthétique.

La thérapie de la protéine

À l’instar de ce qu’est la thérapie génique pour le gène, elle vise à rétablir une activité de la protéine CFTR, au niveau de l’épithélium. La recherche a, en effet, permis la découverte de molécules susceptibles de restaurer ou de stimuler la fonction de la protéine CFTR.

Deux principaux types de molécules sont identifiés.

  • Les correcteurs sont des molécules capables de corriger les anomalies de la protéine CFTR et de la rendre ainsi disponible au niveau de l’épithélium.
  • Dans d’autres cas, la protéine CFTR est bien présente au niveau de l’épithélium mais cette protéine ne montre qu’une activité résiduelle. Les potentiateurs sont des molécules qui stimulent cette activité résiduelle.

Certaines molécules candidates ont déjà été testées avec succès

Ainsi, les premiers essais cliniques testant des molécules découvertes par criblage à haut débit et ayant montré un effet correcteur ou potentiateur sur la fonction de CFTR ont été lancés depuis 2006.

Un premier médicament, le Kalydeco® – un potentiateur- a pu être mis au point pour les patients porteurs de la mutation G551D. Il est disponible en France depuis 2012.
Orkambi® – association d’un activateur et d’un potentiateur – est en vente en pharmacie depuis fin 2019 pour les patients porteurs de deux mutations F508del âgés de 2 ans et plus.

Et depuis le 26 juin 2021, le Kaftrio® et le Symkevi® sont également en vente en pharmacie. Le Kaftrio® est désormais disponible pour les patients de plus de 12 ans porteurs d’au moins une mutation F508del et pour les enfants de 6 à 12 ans porteurs d’une mutation F508del et d’une mutation à fonction minimale ainsi que pour les patients non porteurs de mutation F508del présentant une atteinte respiratoire sévère.

En France, la recherche fondamentale est assurée principalement par les établissements publics à caractère scientifique et technologique qui sont l’INSERM (Institut national de la santé et de la recherche médicale), le CNRS (Centre national de la recherche scientifique), l’INRAE (Institut national de la recherche pour l’agriculture, l’alimentation et l’environnement), et les laboratoires universitaires. 

L’association Vaincre la Mucoviscidose accorde des subventions de recherche à ces organismes institutionnels financés en grande partie par l’État.

La recherche clinique

La recherche clinique est une étape décisive dans la découverte de nouveaux médicaments, elle permet d’assurer un niveau d’expertise élevé des professionnels de la santé, et un accès plus rapide des patients aux solutions thérapeutiques innovantes dans un cadre sécurisé.

Elle nécessite l’implication de volontaires sains et de patients.

Un essai clinique comporte 4 phases :

Cette première phase correspond à la première administration d’une nouvelle molécule chez l’homme, et concerne, dans la grande majorité des cas, des sujets non atteints de la pathologie. Cette expérimentation sur des sujets sains tend à étudier différents aspects de la molécule : sa tolérance clinique, les effets sur l’organisme et son devenir dans l’organisme. Ces résultats et ces données sont à la base de la future utilisation thérapeutique de la molécule.

Cette seconde phase correspond à l’administration de la même molécule à des patients souffrant de la pathologie, pour laquelle l’essai clinique a été décidé. Cette phase consiste à tester la tolérance de la molécule chez les patients et permet d’étudier l’efficacité thérapeutique, de définir la dose la plus adaptée et présentant le moins de risques. Cette étape ne concerne qu’un nombre limité de patients.

Si on sait, depuis la phase II, que la molécule est efficace et bien tolérée, il reste à déterminer :

  • si la dose sélectionnée est active et bien tolérée pendant une longue période de traitement,
  • si les effets du médicament seront similaires ou non, chez un grand nombre de patients.

Lors de cette phase, les conditions d’administration sont proches des conditions d’utilisation du futur médicament, puisqu’il s’agit de la dernière étape avant la demande d’autorisation de mise sur le marché. Il s’agit donc de vérifier l’efficacité thérapeutique de la molécule dans des conditions plus proches de la vie réelle.
C’est généralement au terme de la phase III du développement d’une nouvelle molécule que les résultats sont communiqués. Les promoteurs des études, qu’ils soient industriels ou académiques, sont tenus d’informer tout d’abord les médecins et les malades ayant participé à l’essai. Puis l’information est diffusée au sein de la communauté scientifique, au travers de publications dans des revues spécialisées ou de présentations à des conférences, mais aussi auprès du grand public, via les médias.

L’ensemble des données collectées au cours des différentes phases du développement d’une molécule permet le dépôt de la demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) auprès de l’Agence Européenne du Médicament (en Europe, l’EMA).
Cette phase commence après l’obtention de cette AMM. Il s’agit alors d’une phase de pharmacovigilance (enregistrement et évaluation des effets secondaires) au cours de laquelle l’étude du médicament à long terme permettra de dépister des effets indésirables rares ou des complications qui interviennent au long cours.

 

 

Les thèmes de recherche sur la mucoviscidose sont aussi variés que la maladie est complexe : génétique, lutte contre l’infection, physiologie… Il faut donc mobiliser sur le long terme une multitude d’expertises, nationales et internationales, sur tout le continuum de la recherche, des expérimentations fondamentales en laboratoire jusqu’à la mise à disposition d’un médicament.

En 2009, l’association Vaincre la Mucoviscidose, en collaboration avec la Société Française de Mucoviscidose, a créé le réseau français de recherche clinique en mucoviscidose dénommée la Plateforme Nationale de Recherche Clinique (PNRC).
 

La PNRC travaille en synergie avec le réseau européen de recherche clinique sur la mucoviscidose (ECFS –CTN) qui – avec son homologue nord-américain (TDN) – contribue à l’amélioration quantitative et qualitative des études cliniques internationales.
La France est ainsi le principal représentant au sein du réseau européen tant en nombre de patients pouvant participer à des études qu’en nombre de centres.

 

Les objectifs de la Plateforme Nationale de Recherche Clinique sont :

L’association Vaincre la Mucoviscidose a pour ambition d’être un acteur de convergence des multiples partenaires impliqués en recherche au niveau national et international afin d’accélérer la mise au point de solutions thérapeutiques innovantes et pertinentes pour les patients atteints de mucoviscidose.
 

Vaincre la Mucoviscidose utilise plusieurs leviers d’action :

  • Le financement des projets de recherche
  • L’organisation de colloques et de séminaires focalisés sur la mucoviscidose
  • L’organisation et l’animation des réseaux de recherche en s’appuyant sur son conseil scientifique et son comité stratégique de la recherche

En 2021, Vaincre la Mucoviscidose a soutenu 52 projets de recherche dans le cadre de l’appel à projets 2021, 

pour un montant total de plus de 2,2 millions d’euros.

Vaincre la Mucoviscidose est déterminé
à continuer le combat pour donner un réel espoir
à tous les patients atteints de mucoviscidose.

Guérir la mucoviscidose reste
l'objectif absolu de la recherche !

Si vous souhaitez donner à Vaincre la Mucoviscidose

les moyens de poursuivre son combat contre la mucoviscidose :

Devenez Bénévole du Souffle

Devenez Bénévole du Souffle

Depuis la création de la Virade de l’Espoir de Cergy-Pontoise, nous avons eu la chance de pouvoir bénéficier de la mobilisation exceptionnelle de 536 bénévoles pour nous aider à organiser la journée sportive, festive, familiale et solidaire lors du week-end national de la lutte contre la mucoviscidose chaque année depuis 2018.

La force de la Virade de Cergy-Pontoise réside dans l’énergie et le soutien indéfectible de ses Bénévoles du Souffle.

Sans les Bénévoles du Souffle, nous n’aurions pu organiser les 4 éditions précédentes de la Virade de l’Espoir de Cergy-Pontoise, les Virades Scolaires, les stands des forums des Associations ou dans les centres commerciaux.

Un grand merci à tous les bénévoles déjà mobilisés à nos côtés.

La 5ème édition de la Virade de l’Espoir de Cergy-Pontoise se déroulera au Parc des Sports de Vauréal le samedi 24 septembre prochain.

Comme l’année dernière, la commission Bénévoles est composée d’Annabelle, Marie-Josée, Océane et Valérie qui témoignent un engagement fort dans la lutte contre la mucoviscidose aux côtés de la Virade de Cergy-Pontoise pour des raisons différentes :

  • Marie-Josée est maman d’une jeune femme atteinte de mucoviscidose,
  • Océane est élève infirmière, au contact de patients souffrant de cette maladie,
  • Annabelle et Valérie, quant à elles, ont choisi de s’engager pour une cause solidaire et porteuse d’espoir.
Commission Bénévole du Souffle

Rejoignez l’équipe des Bénévoles du Souffle, nous avons besoin de vous pour :

Toute contribution est grandement appréciée : 

une heure, une demi-journée, une journée, un week-end…

Si le Bénévolat n'est pas payé,
ce n'est pas parce qu'il ne vaut rien
mais parce qu'il n'a pas de prix

Notre commission Bénévole

vous a réalisé une petite vidéo…

Si vous souhaitez rejoindre l’équipe des Bénévoles 

de la Virade de Cergy-Pontoise : 

Bénévole du Souffle

Devenir Bénévoles du Souffle de la Virade de l’Espoir de Cergy-Pontoise c’est participer à une formidable aventure humaine !

N’hésitez pas à faire passer le mot, toute aide est précieuse.

Nous vous attendons nombreuses et nombreux.

 

« Salomé le second souffle », le documentaire sur la transplantation pulmonaire

Le documentaire sur le transplantation pulmonaire "Salomé le second souffle"

« Salomé le second souffle » est un long métrage rendant compte de la vie quotidienne d’une jeune femme atteinte de mucoviscidose, mais surtout de son parcours pré-, péri- et post-transplantation pulmonaire.

Découvrez la bande annonce 

Une chronique intime et touchante

Maï Le Dû, réalisatrice du film documentaire, a rencontré Salomé au cours d’un projet de recherche en sciences humaines et sociales qui avait pour objectif de parler de la vie quotidienne d’adolescents et de jeunes adultes souffrant de la mucoviscidose.

Salomé a accepté d’accueillir l’anthropologue avec une caméra dans son quotidien pendant une année pour filmer des séquences de sa vie afin d’aller au-delà de l’entretien privé pour percevoir des particularités qui ne sont pas verbalisées.

Ce film donne la parole à une patiente qui revient d’une aventure peu commune, la transplantation pulmonaire.

La transplantation pulmonaire constitue une alternative thérapeutique très complexe pour les patients.

En 2020, comme l’indique le Registre Français de la mucoviscidose, 955 patients atteints de la mucoviscidose vivaient avec un organe transplanté, essentiellement une transplantation pulmonaire.

Qui est Salomé ?

Dans le film, vous pourrez découvrir Salomé, une jeune femme de 26 ans qui ne vit pas sa vingtaine comme les autres mais qui rêve de croquer la vie à pleines dents.

Atteinte de la mucoviscidose depuis son enfance, elle avait appris à vivre avec la maladie. Puis son état s’est brutalement dégradé. Elle a pu bénéficier d’une greffe des poumons, quasi miraculeuse, qui l’a sauvée.

Salomé avant la transplantation pulmonaire

Une nouvelle vie s’offre à elle avec un nouveau corps à apprivoiser. C’est tout un champ des possibles qui s’ouvre à elle : voyager, aimer, travailler.

La jeune femme livre un témoignage spontané, frais avec ses états d’âme.

« La mucoviscidose, c’est comme si tu vivais avec quelqu’un mais quelqu’un qui te fait ch… tout le temps ! »

Maï Le Dû explique que quand Salomé souhaitait sa présence, elle était là avec ou sans la caméra en fonction du désir de Salomé. Parfois, la réalisatrice laissait la caméra à Salomé pour qu’elle puisse témoigner seule comme dans un journal intime.

Quant à elle, Salomé raconte qu’à chaque moment difficile elle demandait à Maï Le Dû de filmer, pour rapporter ces moments de manière fidèle, notamment lorsqu’elle redoute l’opération et la mort.

« J’ai envie d’être greffée pour travailler, pour embrasser les garçons sans être fatiguée ! »

L’avant-première de « Salomé le second souffle » a eu lieu le 10 février 2022 à l’Entrepôt (Paris 14ème).

N’hésitez pas à regarder cette très belle histoire,

vous serez fasciné par le caractère

et la personnalité de Salomé

« Après une greffe, on se remet doucement puis on fait des trucs qu’on ne faisait pas avant ».

Paolo De Carli, Directrice de la recherche de l’association Vaincre la Mucoviscidose, précise que ce film documentaire est une belle histoire de réalisation d’un projet de recherche financé par l’association Vaincre la Mucoviscidose.

Si vous souhaitez soutenir l’association Vaincre la Mucoviscidose, vous pouvez faire un don sur la page de collecte de la Virade de l’Espoir de Cergy-Pontoise.

Tous les dons sont reversés en intégralité à Vaincre la Mucoviscidose et permettent de bénéficier d’un reçu fiscal de 66% de la valeur du don.

« A chaque fois que je vois ce film, je suis toujours autant touchée par l’histoire de Salomé. Le témoignage de Salomé est révélateur du quotidien des patients que je prends en charge tous les jours. C’est ce qui me rend déterminée à mener un combat sans merci contre la mucoviscidose et à m’investir dans l’organisation de cette Virade ».

La Mucoviscidose ne se voit pas, écoutez-là !