Enfin la commercialisation du Kaftrio®, véritable révolution thérapeutique !

A l’occasion des 9èmes Entretiens de la mucoviscidose organisés par l’association Vaincre la Mucoviscidose, le ministre des Solidarités et de la Santé, Olivier Véran a annoncé samedi 26 juin dernier, qu’un accord sur le prix de deux médicaments innovants dans le traitement de la mucoviscidose, le Kaftrio® et le Symkevi®, avait été trouvé entre le Comité Économique des Produits de Santé (CEPS) et le laboratoire Vertex. Grâce à cet accord, ces deux médicaments seront donc inscrits au remboursement et disponibles dans les officines.

Ces traitements suscitent un immense soulagement et légitime espoir pour les 5000 patients concernés au regard des effets spectaculaires observés chez la majorité des patients ayant pu déjà en bénéficier.

Des patients en pleurs suite à l’annonce faite par le Ministre Olivier VERAN aux 9èmes  Entretiens de la Mucoviscidose.

 

Qu’est-ce que le Kaftrio®, ce médicament tant attendu ?

Il s’agit d’un modulateur de la protéine CFTR constitué d’une trithérapie composée de trois molécules actives : l’elexacaftor, le tezacaftor et l’ivacaftor.

Il vise à rétablir la fonctionnalité de la protéine CFTR dans la cellule. Son efficacité est le résultat de l’action combinée de deux correcteurs (l’elexacaftor et le tezacaftor) et d’un activateur (l’ivacaftor).

Quels sont les effets de Kaftrio® ?

Certains patients français ont déjà pu bénéficier de Kaftrio® à titre compassionnel.

Une cohorte nationale a été réalisée sur 245 patients entre décembre 2019 et août 2020.

Les effets qui ont été mis en évidence chez l’immense majorité des patients sont :

  • une nette amélioration de la fonction pulmonaire,
  • une diminution des d’exacerbations,
  • une prise de poids (patients dénutris),

une évidente amélioration de la qualité de vie.

Globalement bien toléré, le Kaftrio® entraîne très peu fréquemment des effets indésirables et n’amène jamais à l’interruption du traitement.

 

Quels patients sont concernés ?

Le Kaftrio® est efficace chez les patients ayant au moins une copie de la mutation F508del, mutation la plus fréquente (homozygotes ou hétérozygotes)

Des études in vitro ont montré l’efficacité du Kaftrio® sur 177 autres mutations rares, ce qui permet d’espérer une prescription plus large dans les années à venir.

Dès la première commercialisation en France, les patients de plus de 12 ans ayant deux mutations F508del ou une mutation F508del associée à une mutation fonction minimale (pas de production de protéine ou protéine non fonctionnelle) pourront bénéficier du Kaftrio®.

 

D’autres patients seront-ils concernés dans un second temps ?

Une première extension pour les patients de plus de 12 ans avec une mutation F508del et n’importe quelle autre mutation a été déjà été déposée.

Une deuxième extension pour les patients de 6 à 11 ans avec une mutation F508del et toute autre mutation a également été demandée.

De plus, des essais en phase en 3 sont en cours pour les enfants de 2 à 5 ans.

 

Est-ce que de nouveaux modulateurs sont attendus ?

En effet, le laboratoire Vertex développe une nouvelle trithérapie avec de nouvelles molécules notamment le VX-121 et le VX-561.

La recherche tente en effet de réduire le nombre de prise de cachets par jour, d’améliorer la tolérance du traitement et d’en faire bénéficier un maximum de patients.

 

Rappel des étapes franchies depuis la publication des premiers résultats cliniques jusqu’à la commercialisation en France

Novembre 2019 : publication des premiers résultats cliniques

Décembre 2019 : Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) nominative en France, le laboratoire Vertex accepte de délivrer le Kaftrio® à titre compassionnel et gracieux aux patients présentant un état grave, attesté par des valeurs faibles de Volume Expiratoire Maximal par Seconde (VEMS) et/ou une indication à la transplantation pulmonaire.

Août 2020 : Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) européenne pour les patients de plus de 12 ans avec 2 mutations F508del ou une mutation F508del associée à une mutation fonction minimale.

Novembre 2020 : évaluation par la HAS, Amélioration de Service Médical Rendu (ASMR) de niveau 2

Décembre 2020 : extension d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) aux Etats-Unis pour les patients de 12 et plus porteurs d’au moins une des 177 mutations rares répondant in vitro à Trikafta (nom du Kaftrio® aux Etats-Unis).

Avril 2021 : extension de l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) européenne pour les patients de plus de 12 ans, hétérozygotes F508del / autre mutation.

20 mai 2021 : demande d’extension européenne pour les patients de 6 à 11 ans F508del / autre mutation.

9 juin 2021 : extension d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) aux Etats-Unis pour les patients de 6 à 11 ans.

 

Il reste encore deux étapes avant la commercialisation en France : la signature de la convention entre le laboratoire Vertex et l’Etat Français ainsi que la publication au Journal Officiel.

 

Quel a été le rôle de l’association Vaincre la Mucoviscidose ?

L’association Vaincre la Mucoviscidose, accompagnée de l’association Grégory Lemarchal, a veillé à ce que les patients dont l’état de santé s’était fortement dégradé (chute des capacités respiratoires, attente de greffe) puissent bénéficier de Kaftrio® à titre compassionnel.

Elle a également œuvré à accélérer la mise à disposition de Kaftrio® grâce à ses contributions aux évaluations de l’HAS et aux multiples rencontres et contacts avec les acteurs des négociations tels que le laboratoire Vertex, le Comité Economique des Produits de Santé et le ministère des Solidarités et de la Santé.

L’association a aussi impulsé l’étude en « vraie vie » d’utilisation de Kaftrio®.

A présent, nous pouvons dire que Vivre avec la Mucoviscidose va pouvoir s’inscrire dans la durée pour une majorité de patients.

Quelle émotion de pouvoir vous annoncer une bonne nouvelle même si nous pensons aux 15% des personnes atteintes de mucoviscidose qui ne peuvent pas encore en bénéficier (certaines mutations rares ou les patients greffés pulmonaires dont les traitements sont incompatibles aujourd’hui avec ces médicaments).

 

TEMOIGNAGE…

« Comme de nombreux adhérents de l’association Vaincre la mucoviscidose, c’est pleins de larmes de joie, d’espoir et de soulagement que nous avons accueilli l’intervention surprise du Ministre Olivier Veran samedi 26 juin 2021, annonçant que les 5000 patients en attente allaient enfin pouvoir bénéficier des deux médicaments révolutionnaires développés par le laboratoire vertex : Kaftrio® et Symkevi®.

Cela faisait plusieurs mois, voire années, que nous attendions la mise à disposition du Kaftrio® en France. L’association nationale avait même lancé une pétition qui a rapidement dépassé les 30 000 signatures !

Pétition lancée par les associations Vaincre la Mucoviscidose et Gregory Lemarchal en vue d’accélérer l’accès au Kaftrio®

Le Kaftrio® va donc être commercialisé dans les prochains jours. Notre fille Émilie aura 12 ans en septembre, ce sera le plus beau des cadeaux d’anniversaire : respirer mieux, faire moins d’hospitalisations, prendre du poids, gagner en espérance de vie…

Si elle était née il y 40 ans , notre fille de 11 ans serait probablement proche de la mort… Quand elle est née en 2009, on nous annonçait 40 ans d’espérance de vie mais maintenant nous pouvons espérer mieux !

C’est pour nous un très grand pas, voire même un changement de vie attendu !

Toutefois le combat continue car la maladie est toujours là et ce n’est pas une guérison complète…

Nous pensons aussi à tous ceux qui n’ont pas encore accès à de tels traitements, comme les patients greffés et bien sûr aussi à tous ceux qui sont partis malheureusement bien trop tôt… »

Dorothée et Christian 

Présentation des épreuves sportives du 25 septembre 2021 !

Cette année, pour sa 4ème édition le samedi 25 septembre 2021, la Virade de l’espoir de Cergy-Pontoise propose six épreuves sportives solidaires permettant à chacun, selon son profil, de donner son souffle pour ceux qui en manquent :

  • Une course chronométrée de 10 km,
  • Une course à allure libre de 6 km,
  • Une randonnée de 14 km,
  • Une marche familiale de 5 km,
  • Une rando-roller,
  • Un challenge connecté.

 

Pour chaque épreuve, le rendez-vous est donné au plateau sportif de Courdimanche.

 

Avant les épreuves sportives solidaires, un échauffement collectif sera organisé. Et après, une séance collective d’étirements sera proposée ainsi que des massages à l’espace récupération effectués par des masseurs-kinésithérapeutes professionnels et étudiants.

 

L’intégralité des frais d’inscription, sera reversée à l’association Vaincre la Mucoviscidose.

 

La course de 10 km ne présente pas de difficulté particulière et affiche un dénivelé peu important.

Elle est ouverte aux coureurs âgés de 16 ans et plus, licenciés ou non licenciés sous réserve de la communication des documents prévus par la réglementation concernant l’aptitude physique : licence ou certificat médical (selon le règlement de la course).

Le parcours passe par les communes de Cergy, Courdimanche et Vauréal. Il alterne chemins et passages plus urbains. Les traversées de route seront protégées par des signaleurs.

Le chronométrage de la course de 10 km se fera de manière électronique grâce à la puce intégrée au dossard. Les trois premiers femmes et hommes ainsi que le premier de chaque catégorie seront récompensés !

Les inscriptions se feront sur le site de notre partenaire HelloAsso, l’inscription pour cette course ne sera pas possible sur place le jour de la Virade.

Surveillez nos réseaux sociaux pour être le premier à vous inscrire au 10 km chronométré !

 

Le parcours de la course à allure libre a été modifié pour éviter le croisement avec les autres coureurs et atteindre les 6 km.

Il passe par les communes de Cergy et Courdimanche et alterne chemins et passages plus urbains.

La course ne présente aucune difficulté particulière. Elle n’est pas chronométrée et est ouverte aux coureurs âgés de 10 ans et plus. Les traversées de route seront protégées par des signaleurs. Il est toutefois conseillé d’accompagner les mineurs.

L’inscription à cette course ne nécessite pas de certificat médical. Elle pourra se faire en amont de la manifestation (Internet, forums des associations, etc) ou sur place le jour-même.

 

Cette randonnée est ouverte aux plus de 12 ans.

Le parcours ne présente pas de difficulté importante et est accessible à tous.

Les randonneurs seront encadrés par des accompagnateurs des associations Rando Nature Vauréal et l’ASPTT Cergy-Pontoise qui les sensibiliseront à la préservation et au respect de l’environnement.

La durée estimée de la randonnée est environ de 3 heures 30.

Cette randonnée vous permettra d’allier activité physique et découverte de la nature ainsi que la visite de magnifiques villages aux portes du parc du Vexin.

L’itinéraire alterne entre des sentiers à travers champs et les traversées de plusieurs villages.

A mi-parcours, un encas sera offert par la Virade de l’Espoir de Cergy Pontoise.

Pour une randonnée sereine et en toute sécurité, les équipements conseillés sont des chaussures de marche, un vêtement de pluie, une casquette et de l’eau.

Attention, il n’est pas possible de s’inscrire sur place le jour J. L’inscription se fait en amont de la manifestation (Internet, forums des associations, notamment).

 

La marche familiale ne présente aucune difficulté particulière, le parcours permet le passage de poussettes. Elle est ouverte à tous.

Le tracé de la marche passe désormais par les communes de Cergy, Courdimanche et Vauréal. Il est long de 5 km et très agréable notamment le passage dans le Golf de Vauréal !

L’inscription sera possible avant par Internet, lors des forums associations ou sur place le jour de la manifestation.

 

La rando-roller est ouverte aux pratiquants initiés (capables de rouler et de freiner).

Deux parcours seront proposés : un premier de 3-4 kilomètres pour les enfants initiés et un second d’une dizaine de kilomètres pour les adultes initiés.

Les participants seront encadrés par le club Zone 4 Roller.

Pour une randonnée sereine et en toute sécurité, il est fortement recommandé de porter un casque et des protections pour les poignets, les coudes et les genoux.

L’inscription se fera sur place le jour de la Virade.

 

Nous l’avons initié l’année dernière et il a rencontré un franc succès : vous avez pu effectuer votre challenge connecté pendant la même semaine depuis les 4 coins du monde !

Le revoici cette année !

Le challenge connecté consiste à pratiquer une ou plusieurs activités sportives (marche, course à pied ou vélo) sur votre terrain favori, n’importe où dans le monde, au moment que vous choisissez entre le 18 et le 25 septembre 2021.

Seul ou entre amis (tout en respectant les gestes barrières et la distanciation sociale), mais tous la même semaine pour la lutte contre la mucoviscidose !

Plusieurs challenges sportifs sont proposés ainsi qu’un défi photo et un défi GPS drawing.

Surveillez nos réseaux sociaux pour participer à ce challenge !

 

Nous vous attendons nombreux sur ces différents défis !

 

Parlons muco : La transplantation pulmonaire et le don d’organes : des enjeux vitaux dans le traitement de la mucoviscidose

Une opération porteuse d’un nouvel espoir pour les patients lourdement atteints

La transplantation pulmonaire est, encore à ce jour, le seul moyen de prolonger l’espérance de vie des personnes atteintes de mucoviscidose dont l’état respiratoire se dégrade irrémédiablement.

En effet, lorsque les capacités respiratoires s’épuisent et entraînent une insuffisance respiratoire sévère, la transplantation pulmonaire est envisagée.

Par ailleurs, après une transplantation pulmonaire, les patients doivent prendre quotidiennement, de façon régulière et définitive à heure fixe des médicaments anti-rejets afin d’éviter un rejet aigu ou chronique du greffon.

Après une transplantation pulmonaire, la rééducation est primordiale et vise à développer les capacités respiratoires, la mobilité thoracique et la force musculaire. L’activité physique est recommandée et permet un meilleur bénéfice.

En 2018, comme l’indiquait le Registre français de la mucoviscidose, 886 patients atteints de la mucoviscidose vivaient avec un organe greffé, essentiellement une greffe pulmonaire.

L’objectif de la transplantation pulmonaire est de permettre aux patients de retrouver une vie quasi « normale », c’est à dire de reprendre une activité professionnelle, faire du sport, voyager, …

 

Une opération qui n’est pas anodine

En comparaison avec la greffe d’autres organes tels que le cœur ou le rein, la transplantation pulmonaire constitue une forme de thérapie relativement rare.

Les poumons étant les organes les plus fragiles et sensibles aux infections, l’opération est délicate et comporte des risques. Néanmoins, elle constitue une alternative thérapeutique pleine d’espoir pour de nombreux patients.

La transplantation pulmonaire associe d’une part une intervention chirurgicale lourde, pour retirer les poumons malades et implanter les nouveaux poumons, et d’autre part la prise de nombreux médicaments anti-rejet, pour diminuer l’immunité et éviter que l’organisme ne rejette ces nouveaux poumons.

C’est pourquoi la transplantation est réalisée à la suite d’un processus de plusieurs consultations, d’un bilan pré-transplantation et de nombreuses réflexions.

 

Une procédure encadrée

Le principe de la transplantation pulmonaire est de remplacer le poumon défaillant par un poumon fonctionnel prélevé chez une personne décédée, c’est-à-dire chez un donneur en situation de mort encéphalique ou en arrêt circulatoire.

Une réglementation très stricte précise les conditions de prélèvement et le respect des volontés du donneur.

L’Agence de la Biomédecine propose les greffons disponibles aux différentes équipes de transplantation pulmonaire selon des règles de répartition et d’attribution prédéfinies.

L’anonymat du donneur est toujours respecté.

 

A la recherche de la meilleure compatibilité

L’équipe de transplantation vérifie que le fonctionnement du greffon est satisfaisant et choisit le receveur qui correspond le mieux à ce greffon.

En effet, le bilan pré-transplantation a permis de préciser le groupe sanguin, mais également l’identité au sein d’un système d’immunité plus complexe qui définit chaque être humain : c’est le complexe majeur d’histocompatibilité ou HLA.

Le but est de définir à l’avance quels types de greffons sont compatibles.

La recherche de la meilleure compatibilité possible entre un donneur et un receveur est une règle fondamentale de la sélection.

L’équipe médicale va s’assurer de la compatibilité des groupes sanguins ABO entre le donneur et le futur receveur.

Le groupe Rhésus n’intervient pas dans la greffe d’organe.

La compatibilité HLA va également être examinée par l’équipe médicale. Le système HLA correspond à la carte d’identité génétique de chaque individu. L’équipe médicale va s’assurer par exemple que le receveur n’a pas d’anticorps dirigé contre le donneur. Pour ce faire, des tests immunologiques sont réalisés pour vérifier les éventuelles incompatibilités. Toutefois, la réaction de rejet contre l’organe greffé est de mieux en mieux maîtrisée par les traitements médicamenteux dits anti-rejets ou immunosuppresseurs. Cependant l’existence d’une bonne compatibilité est un avantage.

 

D’énormes progrès dans la prise en charge médicale

Le poumon est l’organe pour lequel le délai d’attente est le plus court.

Cette situation va se confirmer dans l’avenir avec le développement des machines de réhabilitation des greffons qui permettent de greffer des organes qui autrefois n’auraient pas pu l’être.

Les techniques chirurgicales, l’anesthésie et les traitements contre les infections et le rejet ont beaucoup évolué et ont permis une amélioration de l’espérance de vie et de la qualité de vie des patients.

Plusieurs particularités favorisent la réussite des transplantations pulmonaires chez des patients souffrant de la mucoviscidose notamment leur âge, leur expérimentation en tant que « malades » et la filière spécifique dans laquelle ils sont suivis depuis le diagnostic.

Cependant, la transplantation pulmonaire n’est pas assimilable à une guérison : en effet, les patients greffés sont toujours atteints de mucoviscidose bien que les poumons greffés soient sains c’est-à-dire non touchés par le gène défectueux et qu’ils permettent une fluidité du mucus dans les bronches.

En revanche, la mucoviscidose est toujours présente au niveau des autres organes (sinus, pancréas, foie, intestins, …) et les symptômes qui en découlent demeurent.

 

Don d’organes et de tissus, un lien qui nous unit tous.

A l’occasion de la journée nationale de réflexion sur le don et la greffe d’organes, le 22 juin dernier, l’équipe de la Virade de Cergy-Pontoise a rencontré le Docteur Sylvie Colin de Verdière, pneumologue et Nadège Surdon, psychologue clinicienne, toutes deux au CRCM et au centre de transplantation pulmonaire de l’hôpital Foch à Suresnes ainsi qu’Alexandra Caldas jeune femme cergypontaine atteinte de la mucoviscidose ayant subi une transplantation pulmonaire il y a presque 10 ans.

Vous retrouverez leurs témoignages ci-dessous :

A cet égard, la Virade de Cergy-Pontoise souhaite sensibiliser à la nécessité du don d’organes afin de continuer à faire progresser la connaissance de la loi et de permettre au plus grand nombre de comprendre combien la mobilisation de tous est importante.

En France, nous sommes tous donneurs, sauf si nous avons exprimé notre refus de notre vivant.

Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.dondorganes.fr